繼去年11月美國食品藥物管理局（FDA）核准通過「雙特異性單株抗體」使用於有抗體的A型血友病患者後，今年4月17日，美國FDA更進一步認定這個新藥為多數沒有抗體之A型血友病患的「突破性療法」，預料送件後將加快審核與上市，這個好消息發佈的時間正好遇到「世界血友病日」，對於病友們格外地有意義，而且是個巨大的鼓舞！
85%出血位於肘、膝、踝關節處 恐影響行走
臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任接受訪問時表示，血友病患者因凝血因子的缺乏而長期反覆出血，85%出血都位在肘、膝、踝等大關節部位，導致關節病變，造成時常疼痛、肌肉萎縮及行動障礙等，對病患的生活影響鉅大，很多患者日常生活嚴重受限，甚至嚴重影響學業、工作與人際關係。
目標為「零出血」! 「預防性治療」為先進國家血友病標準治療
張家堯主任說明，在2007年前，血友病治療是以「需時治療」為主，然而出血後才治療，關節仍會很快受損病變；2007年時，嚴謹的醫學研究證實規律的「預防性治療」可大幅降低關節出血頻率並預防關節病變，因而成為先進國家血友病的標準治療方式，朝向「零出血」的目標邁進。雖然自2014年起，「預防性治療」納入健保給付，但仍有將近五成Ａ型血友病患沒有接受「預防性治療」，原因在於患者每週需要接受1~3次靜脈注射，每年打針多達52~156次，居家治療時需自行找靜脈打針，無論是頻繁打針、找不到血管注射或是打針的疼痛，都成為病患心中的夢靨，而降低了預防性治療意願。
「雙特異性單株抗體」大幅減輕預防性治療的重擔
張家堯主任進一步說明，「雙特異性單株抗體」是模擬第八凝血因子的單株抗體，能夠在出血時將第九與第十因子媒合在一起活化第十因子，而達到所需要的止血反應。研究顯示，使用「雙特異性單株抗體」治療後，病患出血次數顯著地減少。與傳統凝血因子比較，此種新藥最大的突破點在於：
1. 半衰期特別長（4~5週），可以每二週施打一次，使得每年打針的次數下降到26次。
2. 為皮下注射，不需要辛苦地找血管打針，大幅減少每次注射的時間。
3. 不會產生凝血因子的抗體，也就是不會使原有傳統的第八凝血因子治療失效，這極為重要。
這三大特點使得此新藥堪稱是血友病領域中革命性的治療藥物！難怪美國FDA於今年4月，進一步認定此藥物為無抗體之A型血友病患突破性治療藥物。張家堯主任表示，傳統的預防性治療需要頻繁的打針注射，成了病患不可承受之重，然而「雙特異性單株抗體」給藥頻率少、用藥方便，可以大幅減輕病患頻繁打針的重擔，可望提升病患接受標準治療的意願和決心，進而改善生活品質。
更好的預防性治療 血友展望美好未來
張家堯主任表示，「世界血友病日」乃國際上為紀念法蘭克·舒納波先生對於血友病患的貢獻，並喚起大眾對於血友病正確認知的日子，今年的主題正好是「分享知識讓我們變得更強壯」，意指分享血友病醫療照護的知識，能夠幫助血友病患得到有效的醫療資訊、帶來更好的健康管理而活得更加美好。今年這個日子，突破性新藥的認定，將加速血友病醫療的進展。病患能夠規律地接受「預防性治療」，就能與一般人無異，不必過度擔心出血，活出更豐盛的人生。
