多發性骨髓瘤目前無法完全治癒，且每次復發都會增加患者的死亡風險。高雄醫學大學附設中和紀念醫院癌症中心蕭惠樺主任指出，過去多發性骨髓瘤的治療主要採用「三合一療法」，目前加入對抗CD38的標靶藥物的「四合一療法」也已被證實可助延長患者存活期，成為歐美各國的一線治療新趨勢，但在台灣仍為二線治療選項，反映台灣在新藥應用方面與國際存在一定差距，期待政府提高對此議題的重視，增進病友治療信心與希望。
症狀多元易輕忽 醫推「CRAB口訣」初步判別
蕭惠樺主任表示，多發性骨髓瘤好發於中老年族群，發病風險隨年齡增長而提高。根據國健署2021年的數據顯示，全台每年的新發病例約為750至800例，臨床門診也觀察到近幾年多發性骨髓瘤逐漸增多，推測可能與台灣人口老化加劇，以及民眾健檢的意識提高有關。
多發性骨髓瘤患者常見有骨頭酸痛、不明原因的腎功能問題等症狀，且骨髓瘤細胞負責製造免疫球蛋白，因此罹病後免疫力會下降，容易引發反覆感染。由於症狀表現多元，患者難以及時察覺，往往到發生嚴重貧血或出血時才至血液科就醫，因此延誤治療時機。蕭惠樺主任提醒，若出現CRAB症狀，即高血鈣（Hypercalcemia）、腎功能變差（Renal failure）、貧血（Anemia）和骨頭病變（Bone lesions），就應儘速進行檢查。
藥物治療發展延患者存活 首次治療達「1目標」很重要！
多發性骨髓瘤是骨髓中「漿細胞」病變而成的惡性腫瘤，過去治療以化療和骨髓移植為主。蕭惠樺主任表示，近年來也有多種新藥，包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑，常與化療和類固醇合併使用。現在進入精準醫療時代，近期研究也發現漿細胞表面存在特定抗原，可使用標靶藥物進行針對性的治療。整體多發性骨髓瘤患者的存活期也因治療藥物的進步，從過去平均一年到一年半，提升至目前的平均三至五年，雖然仍可能受年齡和個人病況影響，但新的藥物新的療法已為患者帶來新的希望。
多發性骨髓瘤有易復發的特性，復發次數越多，死亡風險也越高。蕭主任指出，復發後不僅癌細胞可能產生抗藥性，患者隨年齡增長對藥物的耐受性也會下降。因此，及早診斷和治療至關重要，尤其應把握首次治療的機會，盡可能降低癌細胞數量、達到疾病緩解，否則即便後續二、三線治療能暫時控制病情，整體治療效果也會下降，導致復發間隔時間進一步縮短。
進行骨髓移植前要做什麼？疾病達緩解再移植 提高成功率
「移植並非唯一目標，真正的治療目標是希望患者活得久、活得好」，蕭惠樺主任指出，由於患者情況不同，並非人人適合移植，而未來治療趨勢也正朝向以藥物控制病情、再評估是否要進行骨髓移植的方向發展。
不過現行治療指引還是建議，患者在第一線治療穩定後，若身體及疾病情況許可考慮進行骨髓移植。蕭惠樺主任解釋，若在疾病達到緩解後再進行骨髓移植，可提高移植成功率，並降低復發風險。相反地，有研究指出，如果在癌細胞數量仍高的情況下進行移植，病情穩定度將受影響，復發率相對較高。
四合一療法已列國外一線治療 台灣新藥應用仍受限
蕭惠樺主任指出，在台灣，第一線治療主要採用「三合一療法」，也就是蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和類固醇的組合，可幫助降低癌細胞數量，為後續的骨髓移植創造更好的條件。現也有新興的「四合一療法」，在三合一的基礎上加入抗CD38的標靶藥物，證實有機會達到更深度的疾病緩解和延長復發間隔，患者病情也有機會獲穩定控制。根據研究顯示，若將標靶藥物納入第一線療法，患者再度惡化的時間，其中位數，約近七年時間；使用傳統三合一療法者則為約四年多。
台灣健保已納入許多常用藥物的給付，但還是存在限制。蕭惠樺主任表示，三合一療法已納健保給付，不過有些多發性骨髓瘤新藥僅能用於二、三線治療，或使用次數有限。在四合一療法中，對抗CD38標靶藥物目前規範為二線用藥，但在國外臨床指引中已將其納入一線治療，一旦確診立即就能使用。由此可見台灣在多發性骨髓瘤的治療還沒跟上國際腳步，使得部分新藥未能及時充分被應用，成為患者治療過程中潛在的困難。
多發性骨髓瘤治療不再無望 醫籲把握黃金期積極面對
蕭惠樺主任指出，多發性骨髓瘤治療武器眾多，呼籲患者除了及早發現症狀外，更應勇敢面對治療，不要因初期症狀不明顯而缺乏治療意願，以免錯失達到疾病緩解的黃金期。隨著藥物治療不斷進步，未來也預計有更多新藥問世，期待政府也能加速接軌國際，有望為患者的生活品質和存活期帶來更大的突破，帶來治療新曙光。
